[인더스트리뉴스 한원석 기자] 한미약품과 GC녹십자가 ‘세계 최초’ 월 1회 피하투여 용법으로 공동 개발 중인 파브리병 치료제 ‘LA-GLA’가 큰 주목을 받았다.

한미약품은 지난 3~7일(현지시간) 미국 샌디에이고에서 열린 ‘월드 심포지엄 2025’에서 파브리병 치료제의 비임상 연구 결과 3건을 포스터로 발표했다고 19일 밝혔다.

파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치 질환으로, 리소좀 축적질환(LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 ‘리소좀’에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍되면 발생한다.

체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포 독성 및 염증 반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이른다.

현재 대부분의 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법(ERT)으로 치료받고 있다. 이러한 1세대 치료제는 2주에 한 번씩 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있고, 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등의 한계점이 지적돼 왔다.

한미약품과 GC녹십자가 공동 개발한 ‘LA-GLA’가 최종 상용화에 이르면 치료 효과의 지속성 및 안전성, 투약 편의성 측면에서 환자들의 고통을 크게 덜어줄 수 있을 것이라고 양사는 기대했다.

이번 학회에서 한미약품은 파브리병의 임상적 징후가 나타나는 동물 모델에서 확인된 기존 ERT 치료제 대비 LA-GLA의 우수한 신장기능 개선 효능과 이를 가능하게 하는 약리기전 입증 결과를 발표했다.

체내에서 신장 기능 유지에 중요한 역할을 하는 사구체 족세포에 약물이 도달하려면, 사구체 여과 장벽을 통과해야 하는데, LA-GLA는 구조적 이점을 통해 기존의 ERT 치료제와 달리 사구체 여과 장벽을 통과해 족세포에 효율적으로 도달할 수 있다.

다른 연구에서는 중증 파브리병 동물 모델에서 LA-GLA를 반복 투약한 결과, 기존 치료제인 아갈시다제 베타, 페구니갈시다제 알파 대비 신장 기능 개선 효능을 나타냈을 뿐만 아니라, 이를 관장하는 신경세포의 조직학적 병변도 유의미하게 개선됐다.

또 당지질 축적으로 인해 증가한 혈관벽 두께와 면적 역시 효과적으로 개선된 결과를 보였다.

한미약품 관계자는 “파브리병 환자의 신장 기능, 혈관병증 및 신경장애 개선 측면에서 LA-GLA가 기존 치료제보다 효과가 뛰어났다는 점을 확인했다”며 “월 1회 피하투여 용법으로 개발되는 등 투약 편의성이 높아 기존 치료제를 대체할 새로운 치료 옵션이 될 것”이라고 말했다.

한편 LA-GLA는 미국 식품의약국(FDA)과 한국 식품의약품안전처로부터 각각 희귀의약품(ODD) 및 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다. 현재 임상 1/2상 시험계획(IND)을 승인받고 글로벌 임상에 본격적으로 돌입했다.

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